Er is momenteel geen genezing voor Alfa-mannosidose en de behandeling is vaak beperkt tot het aanpakken of beheersen van symptomen.1,2
De behandeling is vaak proactief om nieuwe complicaties te voorkomen en er wordt een grondige klinische beoordeling uitgevoerd op het moment dat de diagnose wordt gesteld.1,2
Gedachte achter de behandeling: bij deze aandoening is de werking van α-mannosidase deficiënt in alle cellen. De gedachte achter HSCT in deze setting is dat donorcellen die wel enzymen produceren, zich nestelen in het weefsel van de gastheer en het enzym zo overdragen naar de nabijgelegen cellen van de gastheer waarin het enzym ontbreekt.